Farmaci e trattamenti impossibili: troppo cari

| I farmaci prodotti da GlaxoSmithKline per curare una rarissima malattia genetica sono stati autorizzati dal sistema sanitario Uk, costo 594 mila sterline. E negli Usa per curare la cecità ci vogliono 850 mila dollari per un solo trattamento

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Le autorità britanniche hanno autorizzato il trattamento più costoso nella storia del wellfare: una terapia genetica da 594.000 sterline prodotta da GlaxoSmithKline che cura una malattia ultra rara che costringe i bambini a rischio di infezione a vivere in un completo isolamento. Ogni anno nrl Regno Unito tre bambini nascono con il deficit di adenosina deaminasi.

E intanto negli Stati Uniti riesplode il caso dei costi proibitivi di farmaci innovativi. Nel mirino è la Spark Therapeutics, gruppo che ha fissato il prezzo di una nuova terapia genetica contro una malattia rara ed ereditaria che porta alla cecità. Diversamente da farmaci tradizionali, pensati per essere presi per un certo arco temporale se non per mesi o anni, quelli parte di una terapia genetica sono assunti una sola vola per curare la malattia alla fonte riparando il Dna. 

Il trattamento Luxturna è la prima terapia genetica per una malattia ereditaria ad avere ricevuto (lo scorso dicembre) il via libera dalla Food and Drug Administration americana. Il gruppo produttore ha precisato che il suo costo è pari a 425.000 dollari per occhio, quindi 850.000 dollari complessivi. La cifra sembra assai improbabile ma è inferiore al milione di dollari circa atteso dagli analisti. 

Luxturna contiene una copia di un gene mancante che così finisce direttamente nell’occhio del paziente spingendo il corpo a produrre la proteina necessaria per la vista. 

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